Az agresszív rákkal is végez a CRISPR-rendszer

Az izraeli kutatók egy újító módon, lipid hordozókon juttattak nanorészecskéket a megcélzott ráksejtekhez, amelyekkel genetikai manipuláció útján végeztek.

A CRISPR-LNPs nevű rendszer egy genetikai jelátvivőt (mRNA) tartalmaz, amely a Cas9 nevű enzim felépítését tartalmazza. A Cas9 egy olyan molekuláris eszköz, amely ollóként képes a DNS különböző szakaszait kivágni.

Az izraeli rákkutató alap által finanszírozott kutatás eredményeit a Science Advances novemberi számában közölték. Az úttörő kutatást Dan Peer professzor vezetésével végezték, a TAU precíziós nanogyógyszerészeti laborjában a Shmunis Biogyógyászati és Rákkutató Karon. A kutatást dr. Daniel Rosenblum és Anna Gutkin végezte, Dinorah Friedmann-Morvinski, Dr. Zvi R. Cohen, Dr. Mark A. Behlke és Judy Lieberman professzor közreműködésével.

Ez az első kutatás a világon, amely bizonyítja, hogy a CRISPR génszerkesztő rendszer rák kezelésére használható élő állatban. Fontos kiemelni, hogy ez nem kamoterápia. Nincsenek mellékhatásai és az ilyen módon kezelt sejt soha aktiválódik újra. A molekuláris olló felvágja a ráksejt DNS-ét, semlegesíti azt és véglegesen megakadályozza az osztódását

– magyarázta Peer professzor.

A legrosszabbak ellen vetették be

A kutató csapata a két legagresszívebb rákfajtákon kísérleteztek. Az agyban megjelenő glioblasztóma ötéves túlélési aránya 3 százalék – a kutatásban kezelt egerek várható élettartamát sikerült megduplázni.

Az petefészekrák a női szaporító rendszer leghalálosabb elváltozása, mivel a legtöbb esetben már csak akkor ismerik fel, amikor több áttétet képzett a szervezetben. Az utóbbi évek fejlődésével is csak a betegek harmada éli túl. A CRISPR-LNPs alkalmazásával 80 százalékra sikerült emelni a túlélést egereknél.

A CRISPR génszerkesztő technika képes azonosítani és megváltoztatni bármilyen génszegmenset és forradalmasította a gének személyre szabott javítását, cseréjét, vagy működésképtelenné tételét

– mondta Peer professzor a MedicalXpressnek.

Annak ellenére, hogy széles körben használják kutatásban, klinikai alkalmazása még mindig gyerekcipőben jár, mert olyan rendszer kell hozzá, amely hatékonyan eljuttatja a CRISPR-t a célsejthez. A rendszer, amit kifejlesztettünk a ráksejt túléléséért felelős örökítőanyagot támadja. Ez egy újfajta kezelés agresszív ráktípusokra, amikre ma még nincs hatásos kezelés.

Vírusok ellen is alkalmazzák

Az agresszív daganatok mellett, más típusú rákok, ritka genetikus betegségek és AIDS-hez hasonló vírusos megbetegedések gyógyítására is alkalmas lehet.

A kutatást genetikailag érdekes leukémiák és az örökletes Duchenne-féle izomdystrophia kezelésének kísérleteivel folytatjuk

– jelentette ki Peer professzor.

Kell egy kis idő, míg az új kezelés embereknél is alkalmazható lesz, de optimisták vagyunk. A jelátvivő RNS-t hasznosító molekuláris gyógyszerek területe virágzik – lényegében a legtöbb Covid–19 vakcina ezen az elven alapul. Amikor tizenkét éve először beszéltünk az mRNS kezelésről, az emberek még tudományos-fantasztikumnak gondolták. Én úgy gondolom, hogy a jövőben sok ilyen személyre szabott kezelés lesz – rák ellen és örökletes betegségekre is. A Tel-avivi Egyetem technológiai transzfer cégén, a Ramoton keresztül nemzetközi cégekkel és alapokkal tárgyalunk arról, hogyan tehetjük elérhetővé génszerkesztés vívmányait az embereknek.